骨質(zhì)疏松治療多是通過抑制骨吸收來延緩骨丟失，而對已流失的骨量無法補回。為解決上述問題，我國科學(xué)家組成科研團隊聯(lián)合攻關(guān)，歷時3年，在世界上成功研制一類成骨細胞靶向遞送系統(tǒng)，使骨形成速度加快，骨質(zhì)疏松進程逆轉(zhuǎn)成為可能。該成果近日發(fā)表在學(xué)術(shù)期刊《自然—醫(yī)學(xué)》雜志上。這標(biāo)志著困擾美、俄等發(fā)達國家50多年的跨世紀(jì)難題有望破解

　　該項研究由香港中文大學(xué)矯形外科及創(chuàng)傷學(xué)系、軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院蛋白質(zhì)組學(xué)國家重點實驗室、中國科學(xué)院深圳先進技術(shù)研究院、香港浸會大學(xué)中醫(yī)藥學(xué)院4家單位協(xié)作完成。

　　據(jù)介紹，上述科研團隊合作研制成功一種能夠特異性攜帶任何具有成骨潛能的小核酸到達骨形成部位的靶向遞送系統(tǒng)，經(jīng)過動物實驗證實，這種遞送系統(tǒng)能夠而安全地促進攜帶的成骨小核酸逆轉(zhuǎn)骨質(zhì)疏松，為骨質(zhì)疏松治療的應(yīng)用基礎(chǔ)研究與核酸藥物研發(fā)提供了堅實基礎(chǔ)。

　　據(jù)介紹，軍科院蛋白質(zhì)組學(xué)國家重點實驗室張令強研究員等人通過基因敲除技術(shù)，在小鼠體內(nèi)發(fā)現(xiàn)一類全新的骨形成負調(diào)控基因——酪蛋白激酶結(jié)合蛋白1（CKIP-1），并推測下調(diào)該基因，可促進骨形成，從而治療骨質(zhì)疏松。為驗證并進一步轉(zhuǎn)化這一發(fā)現(xiàn)，研究人員篩選出可抑制CKIP-1表達的核酸，建立成骨細胞靶向遞送系統(tǒng)，在動物體內(nèi)進行療效評價。

　　據(jù)該文章*作者、香港中文大學(xué)矯形外科及創(chuàng)傷學(xué)系張戈教授介紹，科研人員應(yīng)用成骨細胞主動向骨形成部位聚集的特性以及骨形成部位*的晶體特性，篩選獲得一類能夠與低結(jié)晶礦鹽特異性結(jié)合的多肽序列——（DSS）6多肽，作為遞送系統(tǒng)的“靶頭”，用其包裹對骨形成抑制基因CKIP-1有特異殺傷效果的小核酸（siRNA），成功實現(xiàn)了小核酸向成骨細胞的“制導(dǎo)”。實驗室研究顯示，在給絕經(jīng)后骨質(zhì)疏松大鼠輸入上述制劑后，其骨量明顯上升、骨形成速度加快，骨微結(jié)構(gòu)得到明顯改善。

　　中國科學(xué)院院士、軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院院長賀福初表示，該研究成果確定了成骨細胞中CKIP-1的功能，為骨質(zhì)疏松癥提供了新的治療靶點；成骨細胞靶向性核酸遞送系統(tǒng)的成功研制，為核酸藥物研發(fā)奠定了基礎(chǔ)，也為其他藥物進入成骨細胞提供了新的運送載體。